L'ARi-2, una teràpia pionera contra el mieloma, estarà disponible per a tots els pacients

L'Agència Espanyola del Medicament, l'AEMPS, ha aprovat una teràpia innovadora desenvolupada a l'Hospital Clínic i l'IDIBAPS contra el mieloma múltiple, el segon càncer de la sang més comú.

En concret, és una teràpia CAR-T de modificació genètica de cèl·lules del sistema immunitari perquè ataquin les cèl·lules del mieloma, i s'aplica a malalts en els quals han fracassat les teràpies convencionals.

El vistiplau de l'AEMPS significa que a partir d'ara deixarà de ser experimental i ja es podrà aplicar de manera normalitzada a tots els malalts que es consideri que la necessiten.

La teràpia ha rebut el nom d'ARI-0002h, i és la primera CAR-T desenvolupada íntegrament a Europa eficaç per curar pacients amb mieloma múltiple, que suposa un 10% dels càncers de la sang o leucèmies.

Com funcionen les CAR-T

Les teràpies CAR-T funcionen de la següent manera: s'extreuen limfòcits T (un tipus de glòbuls blancs) de la sang del malalt, que són un component fonamental del sistema immunitari, i se'ls modifica genèticament.

Llavors es cultiven els limfòcits resultants perquè es reprodueixin i es tornen a introduir al cos del malalt, on produiran l'efecte buscat, és a dir, atacar les cèl·lules canceroses i frenar el càncer.

En el cas de l'ARI-0002h, la modificació genètica les faculta per atacar l'antigen BCMA, situat a la superfície de les cèl·lules del mieloma, cosa que els permet entrar-hi i destruir-les.

3 dosis inicials i una de record 100 dies després

L'administració s'ha establert en dues fases: tres dosis inicials, i 100 dies després una dosi de record que permet mantenir l'efectivitat de manera sostinguda i amb una toxicitat baixa.

Segons han explicat, l'eficàcia del tractament s'avalua analitzant la resposta inicial, però també verificant que és una resposta que es manté en el temps, i que això és el que han aconseguit.

Els assajos clínics també han servit per fer un seguiment cas per cas per saber en quins pacients funcionava millor la teràpia i perquè, i anar ajustant els protocols per augmentar-ne l'eficàcia.

Estalvi de diners i de temps

Els responsables del desenvolupament de la teràpia estan molt satisfets d'haver pogut fer-ho al marge de la indústria farmacèutica, cosa que suposa un estalvi de diners, però també de temps.

Ho ha afirmat aquest divendres el doctor Álvaro Urbano-Ispizua, coordinació del Programa CAR-T del Clínic-IDIBAPS, que ha calculat que permet guanyar setmanes o, fins i tot, mesos:

"No és el mateix fer-ho aquí amb els nostres equips, que en dues setmanes poden tenir preparat el CAR-T i administrar-lo al malalt, que demanar-ho a una companyia farmacèutica que triga més d'un mes o dos mesos."

Hi ha grans farmacèutiques com Novartis que també han desenvolupat teràpies CAR-T similars, i fan pagar centenars de milers d'euros per cada pacient, una xifra que és sensiblement més baixa en la desenvolupada al Clínic.

Els propietaris de la patent de l'ARI-0002h són el Clínic, l'IDIBAPS i la Universitat de Barcelona, cosa que, segons el conseller de Salut Manel Balcells planteja el repte de com aconseguir que se'n beneficiïn el màxim de pacients i també el mateix sistema de salut:

"El fet que hi participi el sistema públic a través dels seus centres amb les seves patents és molt interessant, perquè el benefici que ha de sortir d'això ha de revertir cap al sistema."

La teràpia s'ha administrat al Clínic i a la Clínica Universitària de Navarra, que han preparat ells mateixos els CAR-T, i a malalts de 5 hospitals més, de Salamanca, Múrcia, Madrid, Sevilla i Santiago.

Assajos clínics exitosos

Fa 2 anys i mig es va fer públic que l'ARI-0002h ja s'havia provat amb 30 pacients: en 18, el 60%, la malaltia s'havia eliminat del tot, i en un 15% més s'havia aturat, una eficàcia del 75% en total.

Des de llavors s'ha provat amb un total de 60 pacients, i s'ha demostrat que el 95% hi van respondre favorablement i el tractament no els va resultar tòxic o perjudicial.

Tots aquests pacients tenien mieloma múltiple resistent, i abans havien rebut sense èxit almenys 2 tractaments amb els principals fàrmacs utilitzats habitualment contra aquesta malaltia.

Segona teràpia CAR-T del Projecte ARI

L'ARI-0002h contra el mieloma múltiple és la segona teràpia CAR-T desenvolupada pel Clínic i l'IDIBAPS: la primera va ser l'ARI-0001 contra la leucèmia limfoblàstica aguda, aprovada per l'AEMPS fa 3 anys i mig.

Totes dues formen part del Projecte ARI, engegat per Ariana Benedé, una noia que va morir el 2016 a 18 anys, 5 anys després de ser diagnosticada precisament de leucèmia limfoblàstica aguda.

L'Ariana i la seva mare, Àngela Jover, van crear i promoure aquest projecte per recollir fons per investigació, iniciativa que va ser la base que va permetre impulsar la recerca en teràpies CAR-T al Clínic i l'IDIBAPS.